隨著技術的進步和臨床應用的延伸,細胞治療行業正步入快速發展期,躍升為當下最具確定性與爆發力的前沿產業之一。企查查數據顯示,近10年(2014年至2023年),我國細胞醫療相關企業每年注冊量逐年增加,2023年累計注冊3.3萬家,創近10年增量新高。資本市場同樣火熱,醫麥客數據顯示,2024年國內細胞治療行業共發生53起融資事件,總金額超35億元,免疫細胞療法、干細胞療法成為投資熱點。政策也在釋放積極信號,就在7月,監管部門就發布了《細胞治療藥品藥學變更研究與評價技術指導原則(征求意見稿)》這一重磅政策。
在產業、資本、政策多方共振的黃金節點,“2025細胞治療藥物創新發展論壇”應運而生,將于7月24日在京隆重舉行。本次論壇由未來科學城管理委員會(生命園管委會)支持,北京中關村生命科學園發展有限責任公司、北京昌平科技園發展集團有限公司、宜明(北京)生物醫藥有限公司聯合主辦。本次論壇以“iPSC重編程、基因編輯與類器官等技術創新加速臨床轉化”為主題,聚焦iPSC重編程、基因編輯和類器官等前沿技術,探討如何突破研發瓶頸、加速臨床轉化。
“產學研投”全景覆蓋+“沉浸式”參訪,實現認知、資源、合作的同步升維
本次論壇圍繞細胞重編程、基因編輯和類器官等前沿技術,以及細胞治療藥物的可及性、安全性、商業化等產業話題,匯聚了眾多優秀科學家、臨床專家、投資機構、頭部創新企業,為細胞治療行業帶來了一場涵蓋全球前沿科研進展、技術與應用、市場投資、產品商業化策略的干貨盛宴,促進了產業伙伴間的深度交流與合作。
本次論壇下設“干細胞療法及衍生技術論壇”“免疫細胞創新治療論壇”兩大分論壇,共有9場主題演講及2場圓桌對話,邀請了頭部企業及創新企業的高管、知名醫院與高校的專家學者、權威機構的產業投資人士作為主題/圓桌嘉賓,從不同視角探討細胞治療行業熱點痛點問題,向參會嘉賓傳遞行業發展的創新力量。
關于本次論壇,有四個亮點不容錯過:
“產”業尖兵透露產品設計與工藝創新:目前,細胞治療產業發展正處于“技術驗證”到“規模驗證”的臨界點,行業接連在“血液瘤到實體瘤、自體到通用、體外到體內”三大維度取得里程碑式突破,但在產品設計與工藝創新、成本控制與商業化推廣等環節仍存在亟須解決的痛點。針對這些問題,論壇中將有多位產業鏈尖兵,針對免疫細胞治療、干細胞治療等不同細分領域,以及CMC中不同環節,分享產業實戰經驗。
“學”術大佬直擊創新技術開發與應用:近幾年,國內頭部高校課題組接連在化學重編程iPSC、體內CAR-T、原位神經再生等熱門領域取得突破。例如,論壇主題分享者北京大學藥學院副研究員關景洋,曾以第一或共同第一作者身份在Science,Cell,Nature等雜志發表論文,建立了化學重編程誘導人多能干細胞技術,為人多能干細胞的制備提供了全新的途徑。他所關注的化學重編程技術,相較于傳統重編程技術,具有更安全、簡單、靈活、可控等優勢,正在成為細胞命運調控領域極具前景的新方向。
前“研”專家分享治療現狀與進展:科研院所與臨床前端的細胞療法研發正處于“技術驗證”與“監管驗證”交匯的關鍵窗口期。在這期間,科研人員與臨床專家應緊密結合,在產品轉化過程中緊靠臨床患者最真實需求,才能快速打通實驗室到IIT的通道,為患者帶來安全有效的產品。本次論壇中,來自三甲醫院的臨床醫生和頂尖院所的科研專家將齊聚一堂,分享細胞治療藥物基礎研究、臨床轉化方面的最新成果和實踐經驗。
“投”資人士剖析細胞療法可及性與商業化落地:在生物醫藥投資遭遇寒流時,細胞治療領域卻燃起一把資本烈火。2025年以來,國內細胞治療領域已發生超10起投融資/并購事件,大量資金涌入iPSC、CAR-T等細分賽道,臨床突破與商業化落地并行爆發。行業的火爆并非偶然,而是政策、技術、臨床、資本多方積累的必然結果。但細胞治療在商業化閉環、臨床支付等方面仍具痛點,如何打通這“最后一公里”?本次論壇將有多位國內頂級機構投資人士,與科學家和企業家跨界對話,助力產業鏈解決產業轉化與商業化落地難題,推動產業生態的良性循環與發展。
通過“產、學、研、投”全產業鏈、各領域專家的個人分享與跨界碰撞,本次論壇將為觀眾帶來一場涵蓋基礎研究、技術研發、臨床試驗、產業轉化、市場準入、資本運作到全球化布局的細胞治療全生命周期盛宴。
此外,論壇舉辦之后,參會者還可“沉浸式”參訪北京中關村生命科學園。中關村生命科學園作為北京國際科技創新中心“三城一區”主平臺的重要支撐,承擔著建設北京科技創新中心,生命科學領域原始創新策源地的重大責任。中關村生命科學園以“兩區”建設和昌平國家重點實驗室建設為契機,進一步豐富產業要素聚集,提升自主創新能力,打造代表世界先進水平的生命谷,不斷為生命科學領域帶來突破性的科學發現和前沿技術。參會者通過親身感受我國生命科學領域頂尖級別的科研與產業化生態實景,將實現認知、資源與合作的同步升維。
前沿產業技術與頂尖園區資源雙輪驅動,賦能細胞治療高質量發展
本次論壇聚焦iPSC重編程、基因編輯和類器官等前沿技術,以期為突破細胞治療的研發瓶頸以及臨床轉化帶來可行路徑。以iPSC重編程技術為例,該技術可賦予普通體細胞類似于胚胎干細胞的分化能力和無限潛力,是疾病模型構建、藥物研發與篩選、細胞治療等領域發展的根基。因此,深入理解iPSC的重編程過程至關重要。目前,重編程技術主要通過病毒轉導或非病毒遞送方法將轉錄因子引入體細胞,但這兩種方法在安全性和重編程效率方面無法達到“兩全”,阻礙了其推廣。
是否有一種技術能夠讓安全與效率“兩全”?本次論壇中,宜明生物分享的RNA-LNP重編程技術將為大家帶來答案。據悉,宜明生物開發了基于RNA-LNP技術的iPSC重編程RNA-LNP Cocktail試劑盒。該產品通過非質粒非病毒載體系統實現成纖維細胞、外周血單核細胞(PBMC)等多種細胞的高效重編程,其中PBMC的重編程效率高達0.31%。規避傳統質粒及病毒載體的基因組整合風險,為干細胞治療的標準化生產提供關鍵技術支撐,可讓自體iPSC細胞藥物成為可能。
除了細分的前沿技術,細胞治療整體也屬于生物醫藥領域中的前沿行業。一方面,細胞治療等前沿行業代表著機遇與藍海。另一方面,藍海背后則攜帶著挑戰與困難。對于解決這些前沿行業的困難,本次的主辦方中關村生命科學園有著豐富的經驗。
在產業生態方面,經過20年探索與發展,中關村生命科學園已建設成為我國生命科學領域創新資源最為集中的園區之一,形成了以基礎研究為核心,具備研發中試、生產流通、臨床應用的完整產業鏈,可為入園企業提供全方位產業服務。
在政策支持方面,中關村生命科學園是集合中關村自主創新示范區、 國家服務業擴大開放綜合示范區、自由貿易試驗區、首都高水平人才高地核心區4大國家級功能區疊加的醫藥健康產業發展高地。其先后設立國家藥監局器審中心醫療器械創新服務站、北京藥品醫療器械創新服務站,爭取各項政策試點,從臨床研究到獲批上市,從產業化到產品出海,給予企業全鏈條資金支持。
產業的前進需要每一個創新企業和入局者的支持,在此誠邀各位生命健康產業同行者,于7月24日共赴北京昌平,參與“2025細胞治療藥物創新發展論壇”,協同助力細胞治療產業發展。
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