2025年6月25日，神濟昌華自主研發的全球首款靶向TRIM72的基因療法SNUG01正式獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation,ODD)，適應癥為肌萎縮側索硬化(ALS，俗稱“漸凍癥”)。
FDA孤兒藥資格認定旨在鼓勵針對罕見病(美國患病人數少于200,000)的創新療法開發。獲得此認定后，SNUG01將享有臨床研究費用25%的稅收減免，有效降低研發成本;其次，將免除高達300萬美元的生物制品許可申請(Biologics License Applications，BLA)費用?;第三，藥物獲批上市后將享有7年市場獨占權。這些優惠政策將有助于加速SNUG01的上市進程，最終惠及全球急需有效治療方法的ALS患者群體。
此次FDA孤兒藥資格認定是繼SNUG01獲得美國FDA臨床試驗許可后又一重要里程碑，不僅充分體現了該藥物解決ALS未滿足臨床需求的顯著潛力，更為SNUG01即將開展的I/IIa期國際多中心注冊臨床試驗及其全球開發策略注入了強大動力。該項目旨在通過系統評估SNUG01在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效，致力于實現中美患者同步獲益的治療目標。
關于SNUG01
SNUG01是神濟昌華基于其AAV技術平臺研發的First-in-Class基因治療產品，是全球首個以TRIM72為GOI的基因治療產品，該靶點是清華大學基礎醫學院賈怡昌實驗室利用新一代基因定點敲入技術構建的ALS模型所發現。SNUG01以重組腺相關病毒9型(rAAV9)為載體，通過鞘內注射(IT)精準遞送人源TRIM72基因至神經元。臨床前研究表明：TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多重機制保護神經元，延緩ALS患者的運動神經元退行性病變。已完成的SNUG01研究者發起的臨床試驗(IIT，Investigator Initiated Trial)初步驗證了SNUG01的安全和耐受性良好，且在療效指標及生物標志物改善方面呈現出積極信號。與僅針對特定基因突變型ALS的療法不同，SNUG01憑借其多維度神經保護機制，有望覆蓋更廣泛的ALS患者群體，特別是為占患者總數90%、目前尚無有效治療手段的散發型ALS患者提供潛在解決方案。
關于肌萎縮側索硬化
ALS是一種累及上、下運動神經元的進行性、致死性神經退行性疾病，患者出現進行性加重的肌肉無力，萎縮，最終累及吞咽和呼吸功能。作為成年人最常見的運動神經元疾病之一，其中位生存期僅為3-5年。目前全球尚無治愈手段，現有療法僅能有限延緩疾病進展。
關于神濟昌華
神濟昌華(SineuGene)成立于2021年底，是一家專注于神經系統疾病基因治療的生物醫藥企業。公司首個管線源于清華大學醫學院賈怡昌教授實驗室在神經科學領域十余年的基礎科研成果。神濟昌華建立了果蠅、小鼠、巴馬豬等新型基因敲入動物疾病模型平臺，最大程度還原疾病特征，以尋找更可靠的創新藥物靶點;同時建立了中樞神經系統AAV篩選平臺，開發靶向性強、遞送效率高、免疫原性低的新型AAV血清型;還建立了從靶點篩選、序列設計優化，到核酸合成、化學修飾和遞送技術開發等中樞神經系統小核酸藥物研發平臺。基于AAV介導的基因表達及小核酸介導的基因表達調控等技術手段，神濟昌華布局了多個產品研發管線，致力于攻克肌萎縮側索硬化(ALS)、腦卒中(Stroke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)、多系統萎縮(MSA)、脊髓小腦共濟失調3型(SCA3)、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經系統疾病。目前，以ALS為適應癥的首個管線SNUG01已在北京大學第三醫院啟動研究者發起的臨床研究(IIT)，并于2025年3月21日獲得美國FDA臨床試驗許可。
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